一场始于童年的救赎：从透析室到基因实验室
七岁那年，德梅特里・马克西姆（Demetri Maxim）第一次真正理解了“病痛”二字的重量。他坐在医院冰冷的椅子上，看着母亲躺在透析机旁，身体被一根根管路连接，每一次呼吸都像是在与时间赛跑。两年后，母亲接受了肾移植手术，生活重回正轨——但命运的阴影并未就此散去。
马克西姆后来得知，自己也携带了多囊肾病（PKD）的致病基因。这是一种遗传性疾病，患者的肾脏会逐渐长出大量充满液体的囊肿，最终导致肾功能衰竭。在美国，约有15%的人口患有慢性肾病（CKD），其中10%的病例源于遗传因素，而PKD正是最常见的遗传性肾病之一。
面对无法逃避的未来，他没有选择沉默。从高中起，马克西姆便开始钻研肾脏疾病的治疗方法。直到2021年，《自然》（Nature）杂志发表的一项突破性研究点燃了他的希望：科学家首次在小鼠模型中，利用CRISPR基因编辑技术成功逆转了PKD的进展。
那一刻，他知道自己找到了方向。
从斯坦福实验室到创业前线
带着这份信念，马克西姆进入斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位，并在肾脏病专家维韦克・巴拉（Vivek Bhalla）教授的指导下深入研究PKD的分子机制。他很快意识到，尽管基因编辑技术已经足够强大，但真正的瓶颈在于——如何把“基因药物”精准送达病变的肾细胞？
传统的药物递送系统在肾脏面前几乎“寸步难行”。大多数载体无法有效穿透肾脏组织，更别说精准靶向特定细胞了。于是，2022年，他毅然创立了生物科技公司 Nephrogen，目标只有一个：打造一种前所未有的智能递送系统，让基因疗法真正抵达病灶。
AI驱动的“快递系统”：效率提升100倍
Nephrogen的核心创新在于将人工智能与高通量筛选技术深度融合。团队训练AI模型分析数百万种潜在的纳米载体结构，预测其在人体内的分布、稳定性以及对肾脏细胞的亲和力。通过机器学习不断优化，他们终于设计出一种新型递送载体。
据马克西姆透露，这种载体将基因编辑药物送达肾脏的效率，比目前FDA批准的主流载体高出整整100倍。这意味着更少的剂量、更低的副作用，以及更高的治疗成功率。
这一成果也让Nephrogen脱颖而出，成为2025年TechCrunch Disrupt大会全球20强决赛选手之一，吸引了众多投资人和行业专家的关注。
向临床迈进：2027年或将开启人类试验
经过三年的密集研发，Nephrogen不仅构建了递送平台，还开发了配套的基因编辑疗法，旨在直接修复导致PKD的突变基因。公司计划在2027年启动首次人体临床试验，迈出治愈遗传性肾病的关键一步。
为支持这一进程，Nephrogen目前正在推进400万美元的种子轮融资，用于完成临床前研究、毒理测试和GMP级药物生产。
而最令人动容的是，马克西姆本人已决定成为潜在的首批受试者之一。作为一名PKD患者，他常年忍受背部疼痛、频繁就医，现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病进展。“我知道风险，”他说，“但如果这项技术能改变我的命运，也就能改变数百万人的命运。”
如果成功，这将是一次真正的“治愈”
目前，PKD患者一旦进入终末期肾病，唯一的出路是透析或移植。而Nephrogen的目标，是让这些都不再成为必然。
如果他们的疗法在临床试验中证明安全有效，这将是全球首个有望从根本上逆转PKD的治疗方案——不是控制，而是治愈。
对于马克西姆来说，这不仅是一场科学探索，更是一场与命运的对弈。他曾坐在透析室里看着母亲挣扎，如今，他正亲手打造一把打开新生之门的钥匙。
如果你也想亲眼见证这场医学革命的萌芽，不妨关注即将于10月27日至29日在旧金山举行的TechCrunch Disrupt大会，Nephrogen将在现场展示他们的技术蓝图。
也许，改变肾病治疗历史的那一刻，就始于现在。